THE MERCK MANUAL MEDICAL LIBRARY: The Merck Manual of Medical Information--Home Edition
Tips for better results
In This Topic
Gentherapie
Back to Top

Section

Subject

Topics

Gentherapie

Bij gentherapie worden normale kopieën van genen ingebracht bij iemand met een specifieke genetische ziekte. De normale kopieën kunnen met behulp van PCR worden geproduceerd uit normaal DNA van een donor. Aangezien de meeste ziekten recessief zijn, is een ingebouwde kopie van een normaal gen in de meeste gevallen dominant en neemt deze de functies over die door dat gen worden gereguleerd.

Er zijn twee mogelijkheden: somatische gentherapie en kiembaangentherapie. Bij somatische gentherapie wordt de genexpressie bij de patiënt wel gecorrigeerd, maar is deze niet van invloed op toekomstige generaties (de term ‘somatisch' heeft betrekking op het gehele lichaam behalve de kiemcellen). Bij kiembaangentherapie wordt de gewenste genetische verandering ingebouwd in de voortplantingscellen (eicellen of zaadcellen, samen ook ‘kiemcellen' genoemd). De gewenste veranderingen worden zo dus aan de volgende generatie doorgegeven. Kiembaangentherapie wordt echter in het algemeen beschouwd als een ongewenste behandelmethode voor genetische aandoeningen vanwege vooral de ethische problemen, maar ook vanwege kosten, gebrek aan onderzoek bij mensen, gebrek aan kennis over de stabiliteit van de veranderingen tijdens de ontwikkeling van de ongeboren vrucht en de betrekkelijk eenvoudige toepassing van somatische gentherapie. Momenteel is gentherapie waarschijnlijk het effectiefst ter voorkoming of genezing van monogene aandoeningen zoals cystische fibrose (taaislijmziekte).

De overdracht van normaal DNA naar afwijkende cellen kan op verschillende manieren plaatsvinden. Er kan een virus worden gebruikt: het normale DNA wordt in het virus ingebouwd, waarna het virus de afwijkende cellen infecteert en daarbij het DNA in de kern van deze cellen brengt. Een tweede methode maakt gebruik van liposomen, kleine zakjes met DNA die door de afwijkende cellen worden opgenomen, zodat het DNA in de celkern terechtkomt. Weer een andere methode is de naakt-plasmide-DNA-injectie, waarbij plasmide-DNA (een speciale circulaire vorm van DNA) in een spier wordt geïnjecteerd.

Een totaal andere aanpak van de gentherapie biedt de antisense-technologie. Daarbij worden de afwijkende genen niet veranderd, maar eenvoudigweg uitgeschakeld (antisense-geneesmiddelen grijpen aan op stukjes DNA met een specifieke volgorde en belemmeren zo het functioneren van de aangetaste genen). De antisense-technologie wordt momenteel getest bij de behandeling van kanker, maar verkeert nog in een prille experimentele fase.

Bij transplantatiechirurgie wordt eveneens experimenteel onderzoek gedaan naar gentherapie. Door de genen van de getransplanteerde organen te veranderen zou de ontvanger van het getransplanteerde orgaan geen immunosuppressiva meer hoeven te krijgen. Deze middelen vertonen namelijk aanzienlijke bijwerkingen.

Last full review/revision February 2003

Back to Top

Previous: Gentechnologie

Next: Introductie

Figures
Tables
Disclaimer